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"工藝即產(chǎn)品"這句話在細胞和基因治療（CGT）領域具有特別重要的含義。與傳統(tǒng)藥物開發(fā)不同，CGT產(chǎn)品不僅是基于其活性成分，還強烈依賴于其制造工藝。因此，產(chǎn)品的療效、安全性以及監(jiān)管批準不僅僅取決于它的化學成分或生物特性，還直接與生產(chǎn)工藝掛鉤。
01. 工藝影響產(chǎn)品質量與一致性
在傳統(tǒng)藥物開發(fā)中，活性成分通過合成或提取后，生產(chǎn)工藝對產(chǎn)品質量的影響相對較小。然而，CGT產(chǎn)品（如基因編輯和干細胞治療）非常依賴于其生產(chǎn)工藝，原因在于：
(1) 細胞和基因產(chǎn)品的復雜性：這些治療產(chǎn)品通常由活細胞或基因編輯分子組成，生產(chǎn)過程中的任何細小差異都會直接影響產(chǎn)品的功能和療效。例如，細胞培養(yǎng)條件、基因編輯工具的交付方式等對最終治療的結果有顯著影響。
(2) 工藝的難以復制性：在CGT領域，不同平臺之間的工藝差異會導致基因編輯效率、細胞存活率、基因表達等關鍵參數(shù)的變化。因此，即便使用相同的原材料，在不同工藝下生產(chǎn)出來的產(chǎn)品也可能產(chǎn)生不同的臨床效果。
02. 早期工藝決定未來的產(chǎn)品：一致性與安全性
一些公司在早期階段（例如進行研究者發(fā)起的試驗，IIT）中可能選擇成本較低、性能和穩(wěn)定性較低的工藝平臺，如一些公司選擇了L平臺。然而，隨著產(chǎn)品進入臨床后期和商業(yè)化階段，這種選擇帶來的問題可能會暴露：
(1) 不一致的工藝影響臨床結果：例如在鐮狀細胞貧血的CRISPR-Cas9基因編輯治療中，早期使用不同平臺生產(chǎn)的細胞可能在基因編輯效率、脫靶效應等方面產(chǎn)生差異，從而導致臨床效果不佳，甚至引發(fā)嚴重的不良反應。
(2) 工藝變更帶來額外風險：在CGT產(chǎn)品中，工藝的改變可能意味著要重新進行大規(guī)模的工藝驗證和再開發(fā)，增加了臨床試驗失敗的風險。對于客戶來說，這不僅可能延緩項目進度，還會影響融資和市場推廣的機會。Kamau Therapeutics的案例正是一個典型示例。該公司在遇到一些技術瓶頸后，果斷從某平臺轉向MaxCyte封閉系統(tǒng)。這一決策不僅確保了工藝的穩(wěn)定性和可擴展性，更為其cGMP生產(chǎn)奠定了堅實基礎。
03. 工藝封閉與可擴展性
MaxCyte的封閉系統(tǒng)平臺是一種cGMP級別（符合良好生產(chǎn)規(guī)范）的可擴展平臺，它能夠在臨床早期階段保持工藝的高度一致性，并確保將來在大規(guī)模生產(chǎn)中能夠安全放大。這種工藝的優(yōu)勢包括：
(1) 工藝標準化：MaxCyte的封閉系統(tǒng)能夠在不影響細胞質量和治療效果的情況下，放大生產(chǎn)規(guī)模，從而確保在從臨床前到臨床試驗以及商業(yè)化生產(chǎn)的各個階段，治療產(chǎn)品的質量和安全性一致。
(2) 減少臨床風險：客戶在一開始就采用MaxCyte的穩(wěn)定工藝平臺，可以減少由于生產(chǎn)工藝差異導致的臨床風險，同時簡化監(jiān)管流程，有助于更快獲得產(chǎn)品批準。
總結：在細胞和基因治療領域，"工藝即產(chǎn)品"不僅是一句口號，更是成功的關鍵。MaxCyte電轉技術作為核心工藝，為CGT產(chǎn)品的研發(fā)和生產(chǎn)提供了強有力的支持。我們期待與更多創(chuàng)新企業(yè)合作，共同推動細胞和基因治療的發(fā)展，為患者帶來革命性的治療方案。
* 本文轉載自「拓普百奧」微信公眾號，作者：宇文數(shù)學（已獲得作者授權）
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